Innocuité et tolérance du RG7800 chez l’adulte en bonne santé et chez les patients atteints d’atrophie musculaire spinale

À retenir

  • Dans les études de phase 1, le modificateur d’épissage par voie orale, RG7800, a été bien toléré chez les sujets sains et les patients atteints d’atrophie musculaire spinale (AMS), avec une augmentation de la survie des taux de protéines des neurones moteurs (SMN) dans le sang des patients atteints d’AMS.

Pourquoi est-ce important

  • Les thérapies orales capables de modifier les taux de protéines SMN constituent une priorité pour la recherche en tant que traitement potentiel de l’atrophie musculaire spinale (AMS).