Enseignements tirés de la thérapie génique dans les troubles neuromusculaires

Au cours d’une discussion d’un panel d’experts organisée lors du congrès WMS 2020, des experts dans le domaine de la thérapie génique dans le traitement des troubles neuromusculaires (TNM) ont discuté des problèmes de posologie et de sécurité d’emploi des nouvelles thérapies géniques.

Les points clés suivants ont émergé de la discussion :